Šādu galveno secinājumu izdarījuši veselības eksperti, Saeimas deputāti, Veselības ministrijas un Nacionālā veselības dienesta pārstāvji, kā arī mediķi un pacientu biedrību pārstāvji no ES un Latvijas.
Zāļu izstrāde – dārga un laikietilpīga
“Galvenais medicīnisko inovāciju dzinējspēks ir intelektuālais īpašums, bez kura nebūtu iespējama jaunu zāļu izstrāde,” diskusijā uzsvēra Eiropas Farmācijas uzņēmumu un asociāciju federācijas (EFPIA) eksperte Tīna Taube. “Lai radītu jaunu medikamentu, vajadzīgi 12 – 15 gadi, un šis process izmaksā vairāk nekā 2 miljardus eiro,” sacīja T.Taube piebilstot, ka pēdējos gados izstrādes laikam ir tendence kļūt ilgākam.
T.Taube atzīst, ka tieši intelektuālā īpašuma aizsardzība ļauj farmācijas uzņēmumiem uzņemties risku un ieguldīt finanšu līdzekļus ilgajā, sarežģītajā un dārgajā izstrādes procesā, lai radītu jaunus medikamentus reto slimību ārstēšanai. “Bez intelektuālā īpašuma aizsardzības nebūtu pamudinājuma investēt medicīniskās inovācijās, savukārt bez inovācijām nebūtu jaunu terapiju,” viņa rezumēja. Daudz izmaiņu ES dokumentos tādējādi būs tieši intelektuālā īpašuma jomā.
Reto slimību plāni top ES un Latvijā
Šobrīd gan ES, gan Latvijā tiek izstrādāti jauni Reto slimību plāni, lai sniegtu lielāku atbalstu reto slimību pacientiem. “ES tiek izskatīti vairāk nekā 50 jauni priekšlikumi, kas nodrošinātu reto slimību pacientiem pieeju kvalitatīvām un drošām zālēm, vienlaicīgi paaugstinot nozares globālo konkurētspēju,” diskusijā uzsvēra pacientu organizācijas “Eiropas Reto slimību organizācija” (EURORDIS) pārstāve Avrila Dali.
Lai arī pēdējos gados panākts ievērojams progress, reto slimību diagnosticēšanu un ārstēšanu visā pasaulē apgrūtina joprojām mazizpētītā patofizioloģija, grūtības plašu klīnisku pētījumu veikšanā un nepietiekama valsts un starptautisko organizāciju iesaiste, atzina diskusijas dalībnieki.
Jaunie ES un Latvijas plāni paredz attīstīt skrīninga, pacientu atbalsta un medikamentu izstrādes un kompensācijas mehānismu tā dēvētajām orfānajām zālēm reto slimību ārstēšanai. Salīdzinoši retākas sastopamības dēļ farmācijas uzņēmumi var nebūt ieinteresēti attīstīt šos medikamentus atbilstoši parastajiem ekonomiskajiem nosacījumiem, jo mazā tirgus apjoma dēļ investīciju atdeve produktu pētniecībā un attīstībā ir ievērojami ilgāka vai nav paredzama.
“Arī laika periods, kas paiet no atļaujas saņemšanas jauna medikamenta laišanai tirgū līdz tā pieejamībai pacientiem dažādās valstīs ir ļoti atšķirīgs, variējot no 100 dienām Vācijā līdz vairāk nekā trīs gadiem Baltijas valstīs,” būtisku pieejamības aspektu skaidroja T. Taube.
Tomēr ņemot vērā zinātnes un medicīnas progresu, reto slimību pacientiem ir lielākas cerības saņemt efektīvus medikamentus. Lai veicinātu reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu pētniecību un attīstību, gan ES kopumā, gan dalībvalstīm atsevišķi jāturpina ieviest stimulus veselības un biotehnoloģiju nozarēs.
ES šobrīd joprojām spēkā esošo “Regulu par zālēm reto slimību ārstēšanai” nozares eksperti atzinuši par veiksmes stāstu, jo ārstēšanu tās darbības laikā saņēmuši līdz 6,3 miljoni reto slimību pacientu. “Kopš 2000. gada autorizētas vairāk nekā 160 jaunas ārstniecības metodes, tāpat Regula pievērsusi sabiedrības uzmanību retajām slimībām, veicinājusi kopienu un tīklu izveidi, lai dalītos ar informāciju un zināšanām,” sacīja T. Taube.
ES iniciatīvām nepieciešama “jauna elpa”
Tomēr pašreizējā pētniecības un attīstības bāze ES vairs nevar apmierināt mūsdienu prasības un veiksmīgi konkurēt ar ASV zinātnisko piedāvājumu. ASV rada 48% pasaules inovāciju iepretī 22% ES ieguldījuma. “Eiropa var kļūt par patiesu līderi pasaulē medicīniskajās inovācijās, tikai izveidojot uz nākotni vērstu regulējumu un uz iniciatīvām balstītu ekosistēmu,” nepieciešamību pēc jauniem ES līmeņa dokumentiem uzsvēra T.Taube.
Pašreizējā likumdošana neapmierina arī visas pacientu vajadzības, tāpēc vēl jo vairāk nepieciešami jauni, visaptveroši risinājumi. “Mērķis ir panākt jaunu zāļu kompensācijas mehānismu un ārstniecības metožu ieviešanu ne vēlāk kā divu gadu laikā pēc tam, kad tās saņēmušas atļauju izplatīšanai ES tirgū ar nosacījumu, ka nacionālās sistēmas to pieļauj,” vēlamo scenāriju skaidroja Avrila Dali.
Latvijā un ES kopīgi risināmās problēmas
“Latvijā izstrādāts un valdībā apstiprināšanai tiks iesniegts jauns Reto slimību plāns 2023. – 2025. gadam, lai efektīvāk ārstētu reto slimību pacientus, veicinot agrīnu un savlaicīgu diagnostiku, veselības aprūpi un pieejamību, rehabilitāciju un dzīves kvalitāti,” diskusijā sacīja ārsts, Saeimas deputāts Andris Skride. Reto slimību ārstēšanas uzlabošana iekļauta “Sabiedrības veselības pamatnostādnēs 2021. – 2027. gadam” kā viena no septiņām prioritārajām nozarēm.
Lai gan katrai atsevišķai retajai slimībai ir maza izplatība, ar tām kopumā slimo 27 līdz 36 miljoni ES iedzīvotāju. Vairākums no viņiem slimo ar tādām retām slimībām, kuras skar vienu no 100 000 cilvēku vai pat mazāk. Līdz ar to šie cilvēki ir īpaši izolēti un neaizsargāti. Retās slimības jāskata gan veselības, gan sociālās aprūpes kontekstā, jo saslimšana ar tām būtiski izmaina pacientu dzīves kvalitāti, vairākumā gadījumu radot smagus un hroniskus veselības traucējumus. Saslimšanas pirmie simptomi var parādīties jebkurā cilvēka dzīves posmā no dzimšanas līdz sirmam vecumam.
Latvijā atzīta nepieciešamība paplašināt jaundzimušo ģenētiski iedzimto slimību laboratorisko skrīningu ar jauniem izmeklējumiem agrīnai ārstējamu patoloģiju diagnosticēšanai.
Jānodrošina no valsts budžeta līdzekļiem apmaksājamo laboratorisko un funkcionālo izmeklējumu “groza” paplašināšanu, lai pakalpojumi būtu pieejami ne tikai bērniem, bet pie atbilstošām indikācijām arī pieaugušiem pacientiem.
Ģimenēm, kuras iekļautas valsts programmā uz mākslīgo apaugļošanu, no valsts budžeta jāveic preimplantācijas ģenētisko diagnostiku jeb embriju ģenētisko testēšanu, lai varētu laikus diagnosticēt iespējamu ģenētisku determinētu saslimšanu.
Latvijas Reto slimību plāna projektā uzsvērta arī nepieciešamība izveidot platformu, lai koordinētu pētījumus reto slimību jomā. Tas sasaucas ar ES plāniem izveidot vienotu portālu, kas apkopos dažādas reto slimību reto slimību pacientu problēmas un iespējamos to risinājumos.
Latvijā reģistrētas jau 1500 dažādas reto slimību diagnozes. Kopumā Reto slimību reģistrā šobrīd iekļauti dati par 16 053 pacientiem, kas ir par 4886 pacientiem vairāk nekā 2022. gadā, un tas ir par 44% vairāk nekā iepriekš, tomēr tā ir tikai aptuveni piektā daļa no visiem, kuriem Latvijā kādā dzīves posmā varētu būt kāda no retajām slimībām. 662 personām diagnosticētā retā slimība ir vienīgajiem Latvijā. 19% no reģistrētajiem pacientiem slimo ar tādu slimību, kas skar ne vairāk kā desmit cilvēkus.